近日，大冢制药宣布其创新药物Dawnzera（通用名：Donidalorsen，多尼达洛森）在欧盟和美国相继获批上市，为遗传性血管性水肿（HAE）患者带来了全新的治疗选择。香港登越药业将为您科普Dawnzera的获批详情及其在HAE治疗领域的创新突破。
获批背景与意义
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，患者常因喉部水肿引发呼吸困难，面临生命危险。传统治疗方法在疗效和安全性上存在一定局限，无法满足患者的长期预防需求。Dawnzera的获批，标志着全球首个针对HAE的RNA靶向药物正式进入市场，为患者提供了一种更有效、更便捷的治疗方案。
欧盟获批详情
2026年1月21日，欧盟委员会（EC）正式批准Dawnzera在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年HAE反复发作的常规预防。此次批准基于人用药品委员会（CHMP）的积极意见，以及关键Ⅲ期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果。
展开剩余67%适应症：成人及12岁以上青少年HAE反复发作的常规预防。
给药方案：每4周或每8周一次，通过皮下自动注射器自行给药。
临床数据：在OASISplus开放标签延长期研究中，患者用药一年后总体平均月发作率降幅高达94%，显著降低了HAE的发作频率和严重程度。
美国获批详情
早在2025年8月21日，Dawnzera已获美国FDA批准上市，成为全球首款针对HAE的RNA靶向药物。这一批准为HAE患者提供了新的治疗选择，并推动了RNA靶向疗法在罕见病领域的应用。
适应症：预防12岁及以上成人和青少年HAE的发作。
临床数据：在Ⅲ期OASIS-HAE研究中，每4周给药一次的Dawnzera在24周内将患者月均HAE发作率降低81%；每8周给药一次的组别，发作率降低55%。中重度发作减少约90%，显著改善了患者的生活质量。
创新机制与优势
Dawnzera是一种反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，通过靶向抑制血浆前激肽释放酶（PKK）的mRNA表达，阻断导致HAE发作的关键炎症通路。PKK是激活缓激肽（一种引发血管性水肿的炎症介质）的关键酶，Dawnzera通过降低PKK水平，有效防止缓激肽过量生成，从而显著降低HAE的发作频率和严重程度。
精准治疗：从源头阻断HAE发作的信号通路，实现精准治疗。
长效稳定：用药一年后总体平均月发作率降幅高达94%，疗效持久稳定。
便捷给药：每4周或每8周一次的皮下注射，患者可自行给药，提升依从性。
安全可靠：最常见的不良反应为注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适等轻度症状，严重过敏反应罕见。
患者反馈与市场前景
在临床试验中，许多患者表示使用Dawnzera后生活质量显著提升。一位参与试验的患者说：“自从用了Dawnzera，我再也不用担心突然发作了，可以像正常人一样生活和工作。”此外，84%接受调查的患者更喜欢Dawnzera而不是他们之前的预防治疗，理由是更好的疾病控制、更少的给药时间和更少的注射部位疼痛或反应。
随着Dawnzera在欧盟和美国的获批上市，其市场前景广阔。大冢制药已与Ionis Pharmaceuticals达成合作，负责欧洲及亚太地区的商业化推广，加速药物全球可及性。
香港登越药业始终关注全球医药领域的最新进展，Dawnzera的获批上市为HAE患者提供了一种更有效、更便捷的治疗选择。随着医学的不断进步，相信会有更多创新药物问世，为罕见病患者带来更多的福音。
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