
近日,大冢制药宣布其创新药物Dawnzera(通用名:Donidalorsen,多尼达洛森)在欧盟和美国相继获批上市,为遗传性血管性水肿(HAE)患者带来了全新的治疗选择。香港登越药业将为您科普Dawnzera的获批详情及其在HAE治疗领域的创新突破。
获批背景与意义
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病,患者常因喉部水肿引发呼吸困难,面临生命危险。传统治疗方法在疗效和安全性上存在一定局限,无法满足患者的长期预防需求。Dawnzera的获批,标志着全球首个针对HAE的RNA靶向药物正式进入市场,为患者提供了一种更有效、更便捷的治疗方案。
欧盟获批详情
2026年1月21日,欧盟委员会(EC)正式批准Dawnzera在欧盟上市,用于成人及12岁以上青少年HAE反复发作的常规预防。此次批准基于人用药品委员会(CHMP)的积极意见,以及关键Ⅲ期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果。
展开剩余67%适应症:成人及12岁以上青少年HAE反复发作的常规预防。
给药方案:每4周或每8周一次,通过皮下自动注射器自行给药。
临床数据:在OASISplus开放标签延长期研究中,患者用药一年后总体平均月发作率降幅高达94%,显著降低了HAE的发作频率和严重程度。
美国获批详情
早在2025年8月21日,Dawnzera已获美国FDA批准上市,成为全球首款针对HAE的RNA靶向药物。这一批准为HAE患者提供了新的治疗选择,并推动了RNA靶向疗法在罕见病领域的应用。
适应症:预防12岁及以上成人和青少年HAE的发作。
临床数据:在Ⅲ期OASIS-HAE研究中,每4周给药一次的Dawnzera在24周内将患者月均HAE发作率降低81%;每8周给药一次的组别,发作率降低55%。中重度发作减少约90%,显著改善了患者的生活质量。
创新机制与优势
Dawnzera是一种反义寡核苷酸配体偶联(LICA)药物,通过靶向抑制血浆前激肽释放酶(PKK)的mRNA表达,阻断导致HAE发作的关键炎症通路。PKK是激活缓激肽(一种引发血管性水肿的炎症介质)的关键酶,Dawnzera通过降低PKK水平,有效防止缓激肽过量生成,从而显著降低HAE的发作频率和严重程度。
精准治疗:从源头阻断HAE发作的信号通路,实现精准治疗。
长效稳定:用药一年后总体平均月发作率降幅高达94%,疗效持久稳定。
便捷给药:每4周或每8周一次的皮下注射,患者可自行给药,提升依从性。
安全可靠:最常见的不良反应为注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适等轻度症状,严重过敏反应罕见。
患者反馈与市场前景
在临床试验中,许多患者表示使用Dawnzera后生活质量显著提升。一位参与试验的患者说:“自从用了Dawnzera,我再也不用担心突然发作了,可以像正常人一样生活和工作。”此外,84%接受调查的患者更喜欢Dawnzera而不是他们之前的预防治疗,理由是更好的疾病控制、更少的给药时间和更少的注射部位疼痛或反应。
随着Dawnzera在欧盟和美国的获批上市,其市场前景广阔。大冢制药已与Ionis Pharmaceuticals达成合作,负责欧洲及亚太地区的商业化推广,加速药物全球可及性。
香港登越药业始终关注全球医药领域的最新进展,Dawnzera的获批上市为HAE患者提供了一种更有效、更便捷的治疗选择。随着医学的不断进步,相信会有更多创新药物问世,为罕见病患者带来更多的福音。
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